Paul Negulescu, cercetător român, distins cu „Nobelul american” pentru tratamentul fibrozei chistice

Premiul Lasker pentru cercetare medicală clinică pe 2025 a fost acordat echipei de oameni de știință care a dezvoltat un tratament revoluționar pentru fibroza chistică, boală considerată până nu demult incurabilă. Printre laureați se numără cercetătorul de origine română Paul Negulescu, care a condus proiectul ce a culminat cu crearea unei combinații de trei medicamente ce transformă fibroza chistică într-o afecțiune gestionabilă. Alături de el, au fost onorați Michael Welsh și Jesus Gonzalez.

Paul Negulescu, distins pentru tratarea fibrozei chistice

Fibroza chistică este o boală genetică care afectează în special plămânii și sistemul digestiv, scrie Mediafax.

„Este caracterizată de existența unei gene defecte, moștenite de la părinți, care îngroașă lichidele din organism, transformându-le într-un mucus gros și lipicios”, explică specialiștii.

În plămâni, mucusul blochează căile respiratorii, provocând tuse persistentă, respirație dificilă și infecții frecvente. În sistemul digestiv, blochează canalele pancreatice, împiedicând absorbția nutrienților, iar în glandele sudoripare afectează transpirația, rezultând un conținut de sare mai mare decât normal.

Istoric și progrese în cercetare

Descoperirea fibrozei chistice datează din anii ’30, când patologul Dorothy Andersen a observat chisturi pancreatice la copii cu celiachie și a identificat o boală distinctă, denumită „fibroză chistică a pancreasului”. În anii ’80, cercetătorii au demonstrat că persoanele cu CF au transport ineficient al ionilor de clorură în celulele epiteliale. În 1989, gena defectuoasă CFTR a fost secvențiată, iar cea mai frecventă eroare genetică, lipsa fenilalaninei, a fost identificată.

Echipa condusă de Paul Negulescu a creat medicamente denumite modulatori CFTR, care acționează ca „chei” pentru proteina defectă. „Efectul este remarcabil: secrețiile, care până atunci erau groase, devin subțiri și normale”, subliniază cercetătorii. Tratamentul a adus o îmbunătățire vizibilă a funcției pulmonare și a calității vieții pacienților, reducând nevoia de antibiotice și permițând multora să ducă o viață aproape normală.

Premiile Lasker și importanța lor

Premiile Lasker sunt considerate cele mai prestigioase distincții în științele medicale după Nobel și sunt un indicator pentru viitorii laureați ai Premiului Nobel pentru Fiziologie sau Medicină.

Ele recompensează realizările în cercetarea fundamentală, cercetarea clinică și serviciile publice. Peste 90% dintre câștigătorii Lasker au primit ulterior și un Nobel, ceea ce a dus la denumirea informală de „Nobelul american”.

Cine este Paul Negulescu

Paul Negulescu este fiul unor imigranți români stabiliți în Statele Unite după al Doilea Război Mondial. Tatăl său a fost chirurg, mama sa poliglotă și implicată în afacerile clinicii, iar bunicul matern, Constantin Vișoianu, a fost jurist și diplomat important în România.

În prezent, Paul Negulescu este cercetător la Vertex Pharmaceuticals și a condus proiectul care a dus la dezvoltarea tratamentului revoluționar pentru fibroza chistică, aducând recunoaștere internațională comunității științifice românești.